Kystinen fibroosi: Olemassa oleva lääke voi parantaa keuhkojen toimintaa
Tutkijoiden mukaan jo markkinoilla oleva lääke voi auttaa kystisen fibroosin kärsiviä.
Amfoterisiini, joka on sienilääke, voi auttaa kystistä fibroosia sairastavia ihmisiä taistelemaan kroonisia bakteeri-infektioita, joilla on taipumus esiintyä tämän taudin kanssa, tuoreen tutkimuksen mukaan.
"Todella jännittävä uutinen on, että amfoterisiini on lääke, joka on jo hyväksytty ja saatavana markkinoilla", kertoi tohtori Martin D. Burke, tutkimusjohtaja ja kemian professori Illinoisin yliopistossa Champaignissa.
Tämä Nature-lehdessä ilmestyvä tutkimus hahmottaa tutkijoiden rohkaisevat havainnot.
Tiimi käytti kystistä fibroosia sairastavien ihmisten keuhkokudosta sekä kystisen fibroosin eläinmalleja nähdäkseen, kuinka lääke ajaa muutoksia kudoksessa.
He havaitsivat, että amfoterisiini herätti muutoksia keuhkokudoksessa.
Näillä muutoksilla on yhteyksiä parantuneeseen keuhkojen toimintaan, ja niihin sisältyy pH-tasojen palautuminen, lisääntynyt antibakteerinen aktiivisuus ja parantunut viskositeetti.
Lisäksi he selittivät, että ihmiset voisivat antaa tämän lääkityksen suoraan keuhkoihin, mikä vähentää sivuvaikutuksia.
Kystinen fibroosi lyhyesti
Kystinen fibroosi esiintyy syntymän yhteydessä. Niillä, joilla on tila, on viallinen proteiini, joka vaikuttaa limaa ja hikiä tuottaviin soluihin, kudoksiin ja rauhasiin.
Kystisen fibroosin yhteydessä sakeutunut lima voi kerääntyä kärsineisiin elimiin. Tämä voi johtaa vahinkoihin tai infektioihin näillä alueilla, jotka voivat olla hengenvaarallisia.
Se voi myös johtaa tulehdukseen, joka voi aiheuttaa ongelmia elimissä, kuten keuhkoissa tai haimassa.
Vaikka kystinen fibroosi voi vaikuttaa erilaisiin elinjärjestelmiin, kuten ruoansulatuskanavaan, keuhkojen kystinen fibroosi voi aiheuttaa vakavimpia komplikaatioita.
Paksu lima voi aiheuttaa vakavia ongelmia ihmisen keuhkoissa, koska se ei vain aiheuta hengitysvaikeuksia, vaan voi johtaa myös kroonisiin bakteeri-infektioihin.
Hoito on käytettävissä, mutta se ei toimi kaikille. Tämä johtuu siitä, että ihmisillä on erityyppisiä mutatoituneita proteiineja, ja jotkut ihmiset eivät tuota lainkaan proteiineja, mikä voi vaikeuttaa tai mahdotonta hoitaa lääkäreitä.
Kystistä fibroosia sairastavat ihmiset käyttävät usein hoitomenetelmiä, joihin liittyy liman irtoaminen ja jotka ovat saattaneet oppia erilaisia tapoja hengittää ja yskiä. Jotkut ihmiset käyttävät määrättyjä lääkkeitä, kuten keuhkoputkia laajentavia aineita ja liman ohentimia.
Hoidon ensisijainen tavoite on hidastaa keuhkosairauden etenemistä mahdollisimman paljon. Täällä amfoterisiini voi tulla sisään.
Miksi sienilääke voi auttaa
Professori Burke huomautti, että amfoterisiini voi toimia kaikille ihmisille, joilla on kystinen fibroosi, riippumatta millaista mutaatiota heillä on; se voi toimia, vaikka kyseistä proteiinia ei olisikaan.
"Sen sijaan, että yritämme korjata proteiinia tai tehdä geeniterapiaa - joista jälkimmäinen ei ole vielä tehokasta keuhkoissa - käytämme pienen molekyylin korvikkeita, jotka voivat suorittaa puuttuvan tai viallisen proteiinin kanavatoiminnon."
Professori Martin D.Burke
Hoito olisi erityisen arvokasta 10 prosentille ihmisistä, joilla on kystinen fibroosi, jotka eivät tee kyseistä proteiinia ollenkaan - tällä hetkellä nämä ihmiset eivät reagoi mihinkään käytettävissä olevaan hoitoon.
Tutkijoiden on tehtävä paljon enemmän tutkimusta ja suoritettava ihmisen kliinisiä lääketutkimuksia näiden havaintojen vahvistamiseksi ennen kuin lääkärit voivat tarjota tätä hoitoa kystistä fibroosia sairastaville.
