Alzheimerin tauti: Uraauurtavan suunnitelman tavoitteena on kohdistaa perussyy
Tällä hetkellä ei ole hoitoja, jotka parantavat tai hidastavat Alzheimerin tautia. Nyt, ensimmäistä kertaa sen jälkeen, kun tutkijat olivat äskettäin sopineet, että syy todennäköisesti on oligomeeriproteiinin myrkyllisissä kokkareissa, on syntynyt strategia lääkkeiden luomiseksi heille kohdennettavaksi.
Tämä suunnitelma on seurausta Yhdistyneen kuningaskunnan Cambridgen yliopiston ja Ruotsin Lundin yliopiston yhteisestä työstä.
Tutkimusta koskeva artikkeli on pian ilmestymässä Kansallisen tiedeakatemian julkaisut.
Sadat kliiniset tutkimukset ovat arvioineet lääkkeitä Alzheimerin taudille, mutta yksikään ei kohdistanut nimenomaan vastuussa olevia taudinaiheuttajia, tutkijoiden mukaan.
"Viime aikoihin asti", sanoo vanhempi tutkimuksen kirjoittaja Michele Vendruscolo, Cambridgen kemian laitoksen professori, "tutkijat eivät voineet sopia syystä, joten meillä ei ollut tavoitetta."
"Koska taudinaiheuttajat on nyt tunnistettu pieniksi proteiiniryhmiksi, jotka tunnetaan oligomeereinä, olemme pystyneet kehittämään strategian, jolla lääkkeet kohdennetaan näille myrkyllisille hiukkasille", hän lisää.
Uusi strategia osoittaa paitsi, että on olemassa tapa suunnitella yhdisteitä, jotka kohdistuvat myrkyllisiin proteiinihappoihin, mutta myös kuinka tehdä niistä tehokkaampia.
Myrkylliset rogue-proteiinit
Arviolta 5,7 miljoonalla ihmisellä Yhdysvalloissa on Alzheimerin taudin aiheuttama dementia. Tämän määrän odotetaan yli kaksinkertaistuvan seuraavien 30 vuoden aikana.
Yhdysvalloissa, kuten Isossa-Britanniassa, Alzheimerin tauti on ainoa sairaus kymmenen parhaan kuolinsyyn joukossa, jota ei ole hoidettu estämään, hidastamaan tai parantamaan sitä.
Kun tila etenee, tappaa aivosolut ja kudokset, aivot kutistuvat. Tähän liittyy oireita aina muistin menetyksestä persoonallisuuden muutokseen. Lopulta se ryöstää ihmisiltä heidän kykynsä tehdä jokapäiväisiä tehtäviä ja elää itsenäisesti.
Proteiinit ovat molekyylejä, jotka muodostavat elinten ja kudosten rakenteen ja tekevät monia tehtäviä kehossa, myös solujen sisällä ja välillä.
Molekyylit ovat suuria, monimutkaisia 3-D-ketjuja, jotka muodostuvat sadoista tuhansiin aminohappoyksiköihin, joista on 20 erilaista kemiallista tyyppiä.
Alzheimerin taudissa myrkylliset "rogue" -proteiinien kerrostumat tappavat terveitä aivosoluja. Tämä tapahtuu esimerkiksi silloin, kun proteiini ei taittu tai pysy taitettuna oikeassa 3D-muodossa.
Jätteiden hävittämismekanismit eivät voi pysyä ajan tasalla
"Väärin taittuneet ja aggregaatit proteiinit" liittyvät paitsi Alzheimerin, myös Parkinsonin ja moniin muihin ihmissairauksiin.
Aivoissa on "jätehuolto" -mekanismeja tällaisten kelmi-proteiinien puhdistamiseksi. Professori Vendruscolo selittää kuitenkin: "Ikääntyessämme aivot pystyvät vähemmän pääsemään eroon vaarallisista kerrostumista, mikä johtaa sairauteen."
Eräässä toisessa tutkimuksessa tunnistettiin äskettäin geenit, jotka yhdistävät aivojen jätehuoltojärjestelmän Alzheimerin tautiin.
Cambridgen tutkijat ovat nyt perustaneet bioteknologiayrityksen soveltamaan tutkimustaan uusien diagnostiikkojen ja hoitojen löytämiseen Alzheimerin taudille ja muille väärin taittuneista proteiineista johtuville häiriöille.
He odottavat aloittavansa kliiniset tutkimukset ensimmäisellä lääkeaine-erällä noin kahden vuoden kuluttua.
Tutkijat kehittivät uuden strategian käyttämällä kemialliseksi kinetiikaksi kutsuttua lähestymistapaa, joka soveltuu erityisen hyvin myrkyllisen proteiiniaggregaation "erittäin dynaamisen" prosessin tutkimiseen ja sen lähteen määrittämiseen.
"Tämä on ensimmäinen kerta, kun järjestelmällistä menetelmää taudinaiheuttajien - Alzheimerin taudin syyn - seuraamiseksi on ehdotettu."
Professori Michele Vendruscolo
