Epäonnistunut dementialääke saa toisen mahdollisuuden
Biogen, monikansallinen bioteknologiayritys, ja japanilainen lääkeyhtiö Eisai aikovat hakea elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksyntää Alzheimerin lääkkeelle, jolla oli ristiriitaisia tuloksia kliinisissä tutkimuksissa. Voiko tämä kiistanalainen lääkitys tarjota uutta toivoa miljoonille ihmisille maailmanlaajuisesti?
Koko maailmassa noin 50 miljoonaa ihmistä elää dementiassa, jonka yleisin muoto on Alzheimerin tauti.
Tutkijat kehittävät ja testaavat jatkuvasti uusia lääkkeitä yrittääkseen hidastaa, kääntää tai ainakin parantaa tämän tällä hetkellä parantamattoman tilan oireita.
Silti monet uudet lääkkeet, joita tutkijat kehittävät, eivät koskaan pääse kliinisen tutkimuksen vaiheiden ulkopuolelle, koska ne joko aiheuttavat liikaa sivuvaikutuksia tai osoittautuvat paljon vähemmän tehokkaiksi kuin niiden luojat toivovat.
Ja sitten on joitain lääkkeitä, jotka tuottavat ristiriitaisia tuloksia testattaessa kliinisissä tutkimuksissa. Yksi tällainen lääke on adukanumabi, jonka kehittivät tutkijat Biogeniin, monikansalliseen bioteknologiayritykseen, jonka pääkonttori sijaitsee Cambridgessa, MA.
Adukanumabi on monoklonaalinen vasta-aine, jonka oletetaan estävän tai hidastavan hermoston rappeutumista poistamalla myrkylliset beeta-amyloidiplakit aivoista tämän tilan alkuvaiheessa.
Biogen testasi lääkettä kahdessa vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa, mutta tämän vuoden maaliskuussa yhtiö päätti lopettaa testit ennen aikataulua riippumattoman ryhmän arvion mukaan, jonka mukaan testit eivät todennäköisesti saavuta ensisijaista päätetapahtumaansa.
Kun se päätti lopettaa kokeilut tämän lupaavan uuden lääkkeen arvioimiseksi, yritys menetti yli 18 miljardia dollaria Reutersin mukaan.
Nyt Biogen on kuitenkin ilmoittanut, että yhteistyössä kumppaninsa, Japanissa Tokiossa sijaitsevan lääkeyhtiön Eisain kanssa, he ovat päättäneet lähettää adukanumabin FDA: n hyväksyttäväksi ensi vuoden alussa.
Uusi analyysi paljastaa lupaavampia tuloksia
Biogen selittää lehdistötiedotteessaan, että he tekivät tämän päätöksen tehdessään oman analyysinsä kahden kliinisen tutkimuksen aineistoista ja neuvoteltuaan havainnoista FDA: n kanssa.
"Tämän tuhoisan taudin takia, joka vaikuttaa kymmeniin miljooniin maailmanlaajuisesti, tämän päivän ilmoitus on todella rohkaiseva taistelu Alzheimerin tautia vastaan. Tämä on uraauurtavan tutkimuksen tulos ja osoitus Biogenin vankasta päättäväisyydestä seurata tiedettä ja toimia oikein potilaiden hyväksi ", sanoo Biogenin toimitusjohtaja Michel Vounatsos.
"Toivomme mahdollisuutta tarjota potilaille ensimmäinen hoito Alzheimerin taudin kliinisen heikkenemisen vähentämiseksi ja näiden tulosten mahdolliset vaikutukset vastaaviin [beeta-amyloidiin] kohdistuviin lähestymistapoihin."
Michel Vounatsos
Biogenin työryhmä selittää, että aikaisempi turhuusanalyysi, joka johti kahden kliinisen tutkimuksen lopettamiseen, oli tosiasiallisesti tukeutunut aikaisempaan ja pienempään 1748 osallistujan tietokokonaisuuteen, joka oli suorittanut 18 kuukauden adukanumabihoidon.
Nyt tutkijat ovat vihdoin analysoineet suuremman tietojoukon kahdesta myöhäisvaiheen kokeesta, mukaan lukien tiedot 3285 osallistujalta, joista 2066 oli suorittanut 18 kuukauden lääkehoidon. Nämä tiedot kertovat Biogenin mukaan eri tarinan kuin turhuusanalyysissä.
"Tämä suuri tietojoukko edustaa ensimmäistä kertaa vaiheen III tutkimus on osoittanut, että yhdistetyn [beeta-amyloidin] puhdistuma voi vähentää Alzheimerin taudin kliinistä heikkenemistä tarjoten uutta toivoa lääkäriyhteisölle, potilaille ja heidän perheilleen", sanoo tohtori Anton Porsteinsson, joka oli päätutkija.
"Lääketieteellinen tarve on valtava, ja Alzheimerin tautiyhteisö on odottanut tätä hetkeä. Kiitän Biogenia, FDA: ta, lääketieteellistä yhteisöä, potilaita ja heidän tutkimuskumppaneitaan pitkäjänteisyydestä työskennellessään tämän päivän ilmoituksen toteuttamiseksi ", hän lisää.
Yrityksen mukaan suurempi joukko tietoja osoittaa, että - ainakin yhdessä tutkimuksissa - osallistujilla, jotka olivat saaneet suuren annoksen aducanumabia, ajattelukyky heikkeni 23% vähemmän ja myös muiden kognitiivisten kykyjen mittauksissa.
Yritys ei kuitenkaan ole täsmentänyt, mitä tämä tarkoittaa osallistujien jokapäiväisen elämän kannalta ja vaikuttavatko pienemmät laskuasteet tosiasiallisesti osallistujien kykyyn ylläpitää itsenäistä elämää.
Vaikka Biogenin äskettäinen ilmoitus saattaa antaa ihmisille, joilla on uutta Alzheimerin taudin tulevaisuuden toivoa, jotkut asiantuntijat ovat edelleen skeptisiä lääkkeen elinkelpoisuudesta ja siitä, saako se FDA: n hyväksynnän.
"Tällaisen hakemuksen elinkelpoisuutta ei tunneta, koska tulokset ovat ristiriitaisia. Mielestämme Biogen on jonkin verran epätoivoinen kasvun vetureille […], joten tarinaa on muutettava kipeästi ", kommentoi RBC Capital Marketsin vanhempi biotekniikan analyytikko Brian Abrahams.
