ALS: Immuunisolut voivat hidastaa taudin etenemistä
Uusi tutkimus tuo toivoa ihmisille, joilla on ALS. Immunoterapia voi hidastaa dramaattisesti taudin etenemistä, se osoittaa.
Neurodegeneratiivinen tila amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) vaikuttaa hermosoluihin, jotka ohjaavat lihasten liikkumista aivoissa ja selkäytimessä.
ALS: ssä nämä solut heikkenevät ajan myötä, mikä johtaa vähitellen yleiseen heikkouteen, hengitys-, puhe- ja nielemisongelmiin.
Viime kädessä tauti johtaa täydelliseen halvaukseen, hengitysvajaukseen ja kuolemaan.
ALS: n, joka tunnetaan myös nimellä Lou Gehrigin tauti, nimetty kuuluisan baseball-pelaajan mukaan, jolla tauti diagnosoitiin 1930-luvulla, arvioidaan vaikuttavan yli 20 000 ihmiseen Yhdysvalloissa milloin tahansa.
Lisäksi hieman yli 6000 ihmistä Yhdysvalloissa uskotaan saavan ALS-diagnoosin vuosittain.
Toistaiseksi ei ole parannuskeinoa ALS: ään. Nykyiset hoidot viivästyttävät taudin etenemistä, mutta eivät paljon.
Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on toistaiseksi hyväksynyt kaksi lääkettä ALS: n hoitoon: yksi pidentää elämää 2-3 kuukaudella, mutta ei paranna oireita, ja voi auttaa viivästyttämään päivittäisen toiminnan heikkenemistä.
Tutkimuksen rikkominen tuo kuitenkin uutta toivoa tehokkaammasta ALS-hoidosta. Neurologi Dr. Stanley H. Appel, Texasin Houstonin metodistisen neurologisen instituutin johtaja, johti tutkijoita, jotka tutkivat immunoterapian etuja ihmisille, joilla on tämä tila.
Tarkemmin sanottuna työryhmä injektoi immuunisen T-solutyypin, jota kutsutaan säätely-T-soluiksi (Treg) kolmelle ALS-potilaalle. Tämä on ensimmäinen kerta, kun tätä hoitoa on tutkittu ihmisillä.
Tulokset julkaistiin lehdessä Neuroimmunologia ja neuroinflammaatio.
Tregsin roolin tutkiminen ALS: ssä
Tregit auttavat estämään tulehdusta, joka on ominaista ALS: lle ja nopeuttaa taudin etenemistä.
"Huomasimme", toteaa tohtori Appel, "että monilla ALS-potilaillamme ei vain ollut alhainen Treg-taso, vaan myös se, että heidän Treg-viruksensa eivät toimineet kunnolla."
Joten tutkijat olettivat, että Treg-tasojen nostaminen kolmella ALS-potilaalla hidastaa tautia.
"Uskoimme, että Tregien määrän ja toiminnan parantaminen näillä potilailla vaikuttaa heidän sairautensa etenemiseen", tohtori Appel sanoo.
Osallistujille tehtiin leukafereesiksi kutsuttu toimenpide. Leukafereesiin käytetään usein leukemiapotilaiden hoitoon potilaan veren poistamista ja sen "suodattamista" erityisellä koneella, joka erottaa valkosolut punasoluista.
Tässä tapauksessa tutkijat erottivat Tregit punasoluista ja laajensivat niitä ex vivo. Sen jälkeen punasolut palautettiin verenkiertoon.
Tutkijat huomasivat, että niiden potilaiden tapauksessa, joiden Tregit eivät toimineet kunnolla, kun solut olivat kehon ulkopuolella, ne palasivat normaaliksi.
Koko tutkimuksen ajan potilaat saivat kahdeksan Treg-injektiota, ja heidän taudinsa etenemistä arvioitiin käyttämällä kahta erilaista ALS-etenemisluokitusta.
"Kuolemanrangaistuksesta elinkautiseen"
Ensimmäinen tutkimuksen kirjoittaja, tohtori Jason Thonhoff, Ph.D., Houston Methodist -neurologi, tarkentaa tutkimusta ja raportoi havainnoista. Hän sanoo: "Henkilön veressä kiertää kulloinkin noin 150 miljoonaa Tregiä."
"Jokainen Tregs-annos, joka annettiin potilaille tässä tutkimuksessa, lisäsi noin 30-40 prosenttia normaalitasoon verrattuna", tohtori Thonhoff lisää.
"Kuten uskoimme, tulokset osoittivat, että heidän Treg-tasojensa nostaminen oli turvallista", sanoo tohtori Appel. Tohtori Thonhoff lisää: "Taudin etenemisen hidastumista havaittiin jokaisen neljän Treg-infuusion kierroksen aikana."
"Yllätti meidät", hän jatkaa, "että heidän ALS-etenemisensä hidastui dramaattisesti, kun he saivat infuusioita kunnolla toimivista Tregeistä."
"Toivon, että tämä tutkimus muuttaa ALS: n kuolemanrangaistuksesta elinkautiseen. Se ei paranna potilaan tautia, mutta voimme tehdä muutoksen. "
Tohtori Stanley H.Appel
Tohtori Thonhoff on myös erittäin tyytyväinen tuloksiin ja toivoo tulevista hoidoista. Hän sanoo: "Tarvitaan suurempia tutkimuksia sen selvittämiseksi, onko se tehokas hoito, mutta ALS: ään erikoistuneena kliinikkona ja tutkijana olen erittäin innoissani näiden alkuperäisten havaintojen tarjoamasta toivosta."
